吉卡科普 | CAR-T細胞新用途：治療系統性紅斑狼瘡

　　T細胞是免疫系統最強大的武器之一。它們可以結合并殺死它們識別為有效目標的其他細胞，包括病毒感染的細胞。嵌合抗原受體(CAR)T細胞是通過基因工程重新定向的T細胞，可以有效殺死特定的細胞類型。CAR T療法是從每個患者自己的細胞中產生，在實驗室中進行工程化和增殖，然后作為“活藥物”重新注入患者體內。

　　第一種CAR T治療方法Kymriah是由June和他在Penn Medicine的團隊開發的，并于2017年獲得了食品和藥物管理局的批準。美國目前有六種FDA批準的CAR T細胞療法，用于治療六種不同的癌癥。這些療法徹底改變了某些B細胞白血病、淋巴瘤和其他血癌的治療，使許多原本毫無希望的患者獲得長期緩解。

　　最近，許多研究建立在CAR T細胞治療癌癥的成功基礎上，擴展到其他疾病領域，如心臟代謝紊亂、自身免疫性疾病、纖維化和細胞衰老。這些包括幾代CAR構建體、改進的制造、針對包括調節性T細胞(Treg細胞)和巨噬細胞在內的各種免疫細胞亞群的能力3以及臨床實踐的改進。

　　德國研究人員在《自然醫學》上發表的一篇關于CAR T治療自身免疫性疾病狼瘡(系統性紅斑狼瘡)的論文。研究人員報告了在一小部分自身免疫性疾病狼瘡患者中CAR T治療的非常有希望的早期結果。賓夕法尼亞大學醫學院CAR T先驅Carl June醫學博士和賓夕法尼亞大學Perelman醫學院細胞與分子生物學博士生Daniel Baker在今天《細胞》雜志發表的評論中討論了這一發展。

　　研究人員表示，狼瘡是CAR T治療的一個明顯選擇，因為它是由B細胞驅動的，因此針對它的實驗CAR T療法可以采用現有的抗B細胞設計。B細胞是免疫系統產生抗體的細胞，在狼瘡中，B細胞會攻擊患者自身的器官和組織。

　　在這項研究中，五名年輕人沒有從標準的狼瘡治療中獲益。然而，在單次相對小劑量的CAR T治療后，所有人都進入了病情緩解期，并且能夠的三個月內停止服用狼瘡藥物。更值得注意的是，所有患者在長達一年的隨訪期間都保持病情緩解，與癌癥患者不同，狼瘡患者經歷了B細胞的回歸，其從骨髓中的血液干細胞自然補充。盡管這項研究結果需要通過更大規模的研究和更長期的隨訪來證實，但表明CART治療狼瘡非常有前景。

【參考文獻】

1.CAR T cell therapy reaches beyond cancer。https://www.sciencedaily.com/releases/2022/11/221123125121.htm

2.Daniel J. Baker, Carl H. June. CAR T therapy extends its reach to autoimmune diseases. Cell, 2022; 185 (24): 4471 DOI: 10.1016/j.cell.2022.10.026

3.Aghajanian H, Rurik JG, Epstein JA.CAR-based therapies: opportunities for immuno-medicine beyond cancer.Nat Metab. 2022 Feb;4(2):163-169. doi: 10.1038/s42255-022-00537-5

【吉卡提示】本平臺分享的圖文信息，僅供大家參考學習，不作為醫療診斷依據。如有需要，請咨詢專業人士或前往醫療機構進行就醫。